نانوذرات لیپید داروی ضد ایدز را به سلول هدف می رساند - وبلاگ همسفر

به گزارش وبلاگ همسفر، یافته های اخیر شرکت اگزویر تراپیوتیکس نشان داد که گزینه دارویی آن ها که درون نانوذرات لیپیدی محصور است می تواند به درمان بیماران مبتلا به ایدز یاری کند.

به گزارش گروه دانشگاه وبلاگ همسفر، کتابخانه ای از RNA های راهنما (gRNAs)، با استفاده از غربالگری محاسباتی بیش از 4000 نمونه بالینی HIV انسانی، به وسیله اگزویر تراپیوتیکس (Exavir Therapeutics) ایجاد شده است. gRNA ها فعالیت ضد رتروویروسی داشته و تقریباً سرکوب کامل ویروس را در روش های مختلف نشان دادند، از جمله چالش های این روش، انتقال همزمان به سلول های غیرآلوده و بعلاوه الکتروپوراسیون ریبونوکلئوپروتئین، و تحویل رمزگذاری شده mRNA با LNP به سلول های آلوده بوده است.

اما گزینه درمانی LNP mRNA TatDE تحویل کارآمد، محلی سازی هسته ای و سرکوب 100٪ ویروس را نشان می دهد. این یافته ها از پتانسیل برش DNA مبتنی بر نانوذرات لیپیدی به عنوان یک درمان ضد رتروویروسی با پتانسیل بالا برای ریشه کن کردن کامل HIV پشتیبانی می نماید.

اگزویر تراپیوتیکس داده های پیش بالینی مربوط به فناوری نو خود را خاطرنشان کرد، داده هایی که نشان می دهد با استفاده از فناوری ویراستار ژن CRISPR-Cas 9 حذف کامل HIV از سلول های انسانی قابل انجام است. این گزینه دارویی به نام XVIR-TAT حذف ژنتیکی HIV و فعالیت ضد رتروویروسی قوی را با برش مبتنی بر CRISPR-Cas 9 نشان داد.

نانوذرات لیپیدی (LNPs) شرکت اگزویر تراپیوتیکس با mRNA کدنماینده نوکلئاز Cas 9 و gRNA های اختصاصی می تواند تا 100٪ HIV را در سلول های انسانی آلوده سرکوب کند.

اگزویر تراپیوتیکس فرمولاسیون بهینه ای از نانوذرات لیپیدی را برای رهایش gRNA به کار می گیرد تا این اسید های نوکلئیک همراه با سایر روش های ویرایش ژن بتوانند زمینه را برای درمان عملکردی HIV فراهم نمایند.

اگزویر تراپیوتیکس شرکتی است که به تغییر زندگی بیماران مبتلا به HIV یا در معرض خطر ابتلا به HIV می پردازد. XVIR-TAT برنامه ویرایش ژن اختصاصی اگزویر تراپیوتیکس است که در حال حاضر در مرحله توسعه اولیه پیش بالینی به عنوان یک درمان بالقوه برای HIV است.

یافته های این شرکت در قالب مقاله ای با عنوان اختلال اگزونی با واسطه CRISPR-Cas 9 برای حذف HIV-1 در EBioMedicine منتشر شده که داده های درون تنی برای برش DNA با استفاده از کریسپر در این مقاله ارائه شده است. برای این کار از نانوذرات لیپیدی استفاده شده است.

هاوارد جندلمن، یکی از بنیانگذاران اگزویر تراپیوتیکس و استاد گروه فارماکولوژی می گوید: علاوه بر برترین مولکول های کوچک INSTI با اثر فوق العاده طولانی، ما در حال پیگیری یک فناوری تغییر دهنده بازی برای درمان قطعی HIV هستیم. آخرین گزینه درمانی ما حاوی CRISPR-Cas 9 است که به وسیله AAV حمل شده و دنباله های LTR و gag را هدف قرار می دهند. با فرمول های نسل بعدی نانوذرات لیپیدی و RNA های راهنمای بهبود یافته، ما می توانیم محموله های قدرتمند ویرایش ژن را به طور ایمن و کارآمد به سلول های آلوده به HIV تحویل دهیم. سیستم ما تقریباً حذف کامل HIV را در شرایط آزمایشگاهی در چندین آزمایش مختلف نشان می دهد، بدون اینکه هیچ ویرایش غیر هدف قابل تشخیصی وجود داشته باشد.

HIV یکی از کشنده ترین عفونت های ویروسی است. تخمین زده می گردد که امروزه نزدیک به 1.2 میلیون نفر در آمریکا با HIV زندگی می نمایند و سالانه بیش از 30 میلیارد دلار برای درمان های ضد رتروویروسی HIV در سراسر دنیا هزینه می گردد.

XVIR-TAT یک برنامه ضدرتروویروسی مبتنی بر نوکلئاز CRISPR در توسعه اولیه بالینی به عنوان یک درمان بالقوه HIV است. اگزویر تراپیوتیکس در حال حاضر در حال بهینه سازی فرمولاسیون نانوذرات لیپیدی برای ارائه این دارو به بافت های مورد علاقه و پیشبرد سیستم های ویرایش ژنتیکی مبتنی بر Cas 9 است.